Kao dio međunarodne PBC zajednice, sudjelovali smo u inicijativi International PBC Summita i zajedno s organizacijama pacijenata s PBC-om iz cijelog svijeta potpisali otvoreno pismo upućeno regulatornim tijelima, među kojima su Europska agencija za lijekove (EMA), američka FDA, Health Canada i britanski MHRA.
Ovim pismom tražimo suradnju u pronalaženju prihvatljivog puta prema punom odobrenju terapija druge linije za primarni bilijarni kolangitis (PBC), bez potrebe za dugotrajnim kliničkim ispitivanjima u kojima dio pacijenata prima placebo.
Zašto je ova inicijativa važna?
Primarni bilijarni kolangitis – PBC je rijetka bolest jetre koja bez odgovarajućeg liječenja može napredovati prema fibrozi, cirozi, transplantaciji jetre i prijevremenoj smrti. Istodobno, bolest može značajno utjecati na kvalitetu života već u ranijim stadijima, a umor i svrbež među simptomima su koji pacijentima najviše otežavaju svakodnevno funkcioniranje.
Regulatorna tijela randomizirana, placebom kontrolirana klinička ispitivanja smatraju zlatnim standardom za dokazivanje učinkovitosti terapije. PBC zajednica razumije potrebu za kvalitetnim i pouzdanim dokazima, ali upozorava na problem dugotrajnih ispitivanja u kojima dio pacijenata ne prima učinkovitu terapiju druge linije.
U otvorenom pismu pacijenti upozoravaju da dugotrajno sudjelovanje u placebo skupini može značiti razdoblje bez učinkovite terapije, uz povišene vrijednosti alkalne fosfataze (ALP) i/ili bilirubina te stvaran rizik daljnjeg napredovanja bolesti, uključujući dekompenzaciju, potrebu za transplantacijom jetre i smrt.
Zato se od regulatornih tijela traži da zajedno s pacijentima, organizacijama pacijenata, stručnjacima i industrijom dogovore drugačije načine prikupljanja dokaza o dugoročnoj učinkovitosti terapija, bez potrebe da dio pacijenata tijekom dugotrajnog kliničkog ispitivanja prima placebo. Cilj je prikupiti podatke potrebne za donošenje regulatornih odluka, a pritom pacijente ne izlagati nepotrebnom riziku zbog izostanka učinkovite terapije.
Zašto je ovo važno i pacijentima u Hrvatskoj?
Bez obzira na to u kojim se zemljama pojedina klinička ispitivanja provode, odluke koje na temelju njihovih rezultata donose regulatorna tijela važne su i za naše pacijente. Način na koji se procjenjuju dokazi o učinkovitosti i sigurnosti terapije utječe na njezino odobrenje, a time i na buduće mogućnosti liječenja osoba s PBC-om u Hrvatskoj.
Za nas je posebno važno da perspektiva pacijenata bude uključena već u raspravu o tome kako se dokazuje korist terapije, a ne tek kada lijek treba postati dostupan pacijentima.
Pacijenti ne traže niže standarde dokazivanja učinkovitosti i sigurnosti lijekova, već da se pronađu znanstveno prihvatljivi načini prikupljanja potrebnih dokaza koji istodobno uzimaju u obzir stvarni rizik za osobe koje žive s PBC-om.
Sudjelovanjem u ovoj inicijativi želimo doprinijeti tome da se perspektiva pacijenata uzima u obzir pri donošenju regulatornih odluka koje u konačnici određuju koje će terapijske mogućnosti biti dostupne i pacijentima s PBC-om u Hrvatskoj.
Potpisnici otvorenog pisma zatražili su sastanak s regulatornim tijelima kako bi zajedno pronašli prihvatljiv način prikupljanja dokaza o dugoročnoj učinkovitosti terapija za PBC, bez potrebe za dugotrajnim ispitivanjima u kojima dio pacijenata prima placebo.
Otvoreno pismo upućeno regulatornim tijelima možete pročitati ovdje.
