U svibnju 2025. Dr. Falk Pharma objavila je rezultate 96-tjedne analize faze 3 kliničkog ispitivanja NUC-5 s norukolatnom kiselinom (NCA, norURSO) kod osoba s primarnim sklerozirajućim kolangitisom (engl. PSC, primary sclerosing cholangitis).
Ovo je važna vijest jer za PSC još uvijek nema odobrenog lijeka i zato što je ovo prvi put da je jedno ispitivanje u fazi 3 kod PSC-a pokazalo bolji rezultat lijeka u odnosu na placebo u glavnom cilju liječenja. Rezultati su predstavljeni na kongresu EASL 2025 u Amsterdamu, a prve važne informacije su već poznate i javno dostupne.
Što je norUrso?
Norukolatna kiselina (norUrso) je posebno razvijen derivat ursodeoksikolatne kiseline (UDCA), odnosno posebna vrsta žučne kiseline. Po sastavu je slična poznatom lijeku, ali je prilagođena tako da se bolje zadržava u žučnim vodovima i jetri, baš na mjestu gdje PSC uzrokuje upalu i ožiljavanje (fibrozu). Zbog toga može učinkovitije doći do mjesta bolesti te djelovati protuupalno i zaštitno.
Što je ispitivanje pokazalo?
U studiji je sudjelovao 301 bolesnik sa biopsijom potvrđenim PSC-om. Ispitivanje je bilo randomizirano, dvostruko slijepo i placebo-kontrolirano, a liječenje je trajalo 96 tjedana. Pacijenti su dobivali ili 1500 mg NCA dnevno ili placebo.
Cilj istraživanja bio je sniženje alkalne fosfataze (ALP) na ciljanu razinu te da istovremeno ne dođe do pogoršanja bolesti na histološkoj razini (biopsiji). Liječenje se smatralo uspješnim samo ako su oba uvjeta bila ispunjena.
U skupini koja je primala NCA cilj je postiglo 15,1 % bolesnika, dok je u placebo skupini to uspjelo 4,2 % bolesnika. U NCA skupini zabilježeno je i manje pogoršanja bolesti na biopsiji, a lijek je imao sigurnosni profil usporediv s placebom. Zbog takve kombinacije učinka i sigurnosti, studija se pokazala pozitivnom.
Što sve ovo znači za pacijente?
Najprije, iako ovo još nije odobreni lijek dostupan u rutinskoj praksi, ovo je važan znak da je jedan lijek u dobro vođenoj studiji bio bolji od placeba. Studija se nastavlja do ukupno 192 tjedna i tek nakon potpunih podataka moći će se razmatrati sljedeći koraci prema odobravanju lijeka.
To znači da se postojeća terapija za sada ne mijenja, ali je dobro što sada imamo dokaz da se PSC može proučavati u velikim, kvalitetnim studijama i da takvo istraživanje može dati pozitivan ishod. To ohrabruje daljnja istraživanja i olakšava da se i druga ispitivanja pokrenu.
Za osobe koje boluju od PSC-a važno je znati da se na međunarodnoj razini intenzivno radi na istraživanju ove bolesti i da će u mjesecima koji dolaze stizati nove informacije.
Nakon službene prezentacije podataka održane na kongresu EASL 2025 u Amsterdamu, gdje su prikazani detalji ove analize, pratimo nove obavijesti iz produženog praćenja do 192 tjedna, koje će pokazati održivost učinka i eventualne dodatne koristi ili rizike tijekom duljeg razdoblja.
O svemu tome Zaklada će pravodobno izvještavati, uz kratka objašnjenja što podaci znače u praksi i gdje se zainteresirani pacijenti mogu uključiti u ankete, registre ili buduća ispitivanja.
Podsjećamo pacijente da se uspješno liječenje postiže pridržavanjem prepisane terapije i redovitim odlascima na kontrolne preglede.
Pratite naše novosti u liječenju rijetkih bolesti jetre na našoj internetskoj stranici i društvenim mrežama!
“Neka se vaš glas čuje”
Kako bismo ovakve rezultate mogli lakše zagovarati i u Hrvatskoj, važno je da imamo podatke od samih oboljelih.
Zato pozivamo članove naše zajednice da ispune anketu “Neka se vaš glas čuje” na stranici Zaklade za rijetke bolesti jetre OVDJE.
Podaci iz ankete pomažu nam pokazati koliki je stvarni teret bolesti i koliko bi razvoj prve učinkovite terapije značio pacijentima. Što je više odgovora, to je jača naša pozicija prema liječnicima, institucijama i međunarodnim projektima.
